Ученые научились выращивать «дееспособные» сперматозоиды
Японским ученым из Университета Иокогамы удалось вырастить полноценные сперматозоиды мышей на питательной смеси, которые в дальнейшем могут использоваться для оплодотворения яйцеклеток и получения жизнеспособного потомства, — сообщает NewScientist со ссылкой на публикацию в журнале Nature...
У ВИЧ-позитивных больных появился реальный шанс на выздоровление
Обнадеживающая информация поступила от немецких исследователей: им удалось с помощью стволовых клеток вылечить пациента от ВИЧ-инфекции, — сообщает Aidsmap со ссылкой на публикацию в журнале Blood...
После еды мозг «ложится спать»
Специалисты Университета Манчестера определили, что клетки мозга, которые отвечают за состояние бодрствования, резко «выключаются» после еды. По мнению ученых, это открытие может пригодиться в разработке методов лечения ожирения, пищевых расстройств и в изучении нарколепсии...

Статьи и Товары / Вирусы вылечили человека от генетического заболевания
0

Вирусы вылечили человека от генетического заболевания


Причиной наследственных заболеваний является нарушение в одном или нескольких генах. До недавнего времени их лечение могло носить лишь симптоматический характер. С развитием биотехнологий в последние десятилетия становится возможным принципиально новый подход к лечению, позволяющий побороть саму причину заболевания. Идея его проста: нужно добавить в генотип пациента правильные гены.

Как же подобраться к генетическому материалу огромного числа клеток? На помощь тут приходят наши давние спутники (часто весьма неприятные) - вирусы. Они встраивают свой генетический материал в молекулу ДНК пораженной ими клетки. На этом и основан наиболее популярный сейчас метод генной терапии. Изменяя состав генов у вируса, его делают, во-первых, безопасным (удаляя гены, приводящие к негативным последствиям и позволяющие вирусу неконтролируемо распространяться в организме), а во-вторых, добавляют правильную версию гена, ответственного за данное генетическое заболевание. Теперь, "инфицируя" клетки, этот усмиренный вирус будет добавлять к ним нужный генетический материал, не причиняя при этом вреда.

Вирус используется для того, чтобы добавить новый ген в генотип клетки. Сначала этот ген добавляется к молекуле ДНК вируса. Затем вирус проникает в ядро клетки и внедряет нужный ген.

В теории все просто, но на практике данный метод имеет ряд сложностей. Конкретное место, куда встроится вирус, пока еще не поддается контролю. Также в результате получается не замена "плохого" гена "хорошим", а только добавление "хорошего" ("плохие" все равно остаются), что не всегда приводит к излечению заболевания. И, наконец, иногда иммунная система воспринимает модифицированные клетки как чужеродные, вызывая воспалительную реакцию.

Вирусы вылечили человека от генетического заболевания


Тем не менее все чаще эти трудности удается преодолеть и исследовательские группы сообщают об успешных случаях излечения тяжелых генетических заболеваний.

Так, в последнем выпуске Nature группа исследователей из Парижского университета имени Декарта сообщает об успешной попытке лечения талассемии - наследственного заболевания, в результате которого изменяется структура гемоглобина - белка необходимого для переноса кислорода в организме. В наиболее тяжелых формах данного заболевания больные умирают в возрасте до года. Пациентом, о котором пишут исследователи, был 18-летний молодой человек, страдающий бета-телассемией, формой, связанной с нарушением в небольшой части гемоглобина - бета-глобине. С трех лет для сохранения жизни ему требовалось ежемесячное переливание крови. Три года назад после тщательной проверки методики на животных было начато лечение. Сейчас в возрасте 21 года молодой человек может обходиться без переливаний крови и вести нормальный образ жизни.

Лечение проводилось следующим образом. Из костного мозга (основного кроветворного органа человека) у пациента были извлечены гемацитобласты - стволовые клетки, из которых образуются все типы клеток крови, включая и содержащие гемоглобин красные кровяные тельца. Эти клетки выращивались в лабораторных условиях совместно с частицами измененного ленто-вируса, в который был встроен ген, кодирующий правильную форму бета-глобина. Вирусы встраивались в геном клеток, добавляя к нему нужный ген. Затем, применяя химиотерапию, исследователи вызвали гибель гемацитобластов пациента, и взамен ввели клетки с добавленным геном. В результате уровень здоровых кровяных клеток начал постепенно расти и через год переливания крови перестали быть нужны.

Несомненный успех этого исследования дает надежду всем больным данным - и в более далекой перспективе - и другими генетическими заболеваниями. Впрочем, воспроизводимость его пока остается под вопросом и требует проведения дальнейших экспериментов.
Опубликовал: Fantom
Добавить комментарий
Полужирный Наклонный текст Подчеркнутый текст Зачеркнутый текст | Выравнивание по левому краю По центру Выравнивание по правому краю | Вставка смайликов Выбор цвета | Скрытый текст Вставка цитаты Преобразовать выбранный текст из транслитерации в кириллицу Вставка спойлера